Il colesterolo cattivo potrebbe avere le ore contate. Uno studio tutto italiano ha provato la riduzione di oltre il 60% del colesterolo Ldl con un nuovo farmaco basato sulla tecnologia dell’Rna interferente somministrato solo due volte l’anno. Lo studio, denominato Cholinet (CHOLesterol Italian inclisiran NETwork) e condotto in Italia tra novembre 2022 e febbraio 2024, rappresenta il più grande registro di dati (Real world evidence) nel mondo mai realizzato su inclisiran.
Del gruppo di ricerca (31 centri), guidato da Pasquale Perrone Filardi, presidente della Società italiana di cardiologia, e che ha coinvolto 659 pazienti con età media di 63 anni ad alto rischio cardiovascolare, ha fatto parte con Filippo Maria Sarullo il Buccheri La Ferla Fatebenefratelli di Palermo. Il target terapeutico è stato raggiunto in oltre l’80% dei pazienti e, il 94% dei trattati, ha raggiunto il target di 70 mg/dl. “Questo risultato – ha spiegato Filardi – rappresenta un progresso significativo, non solo in ambito medico, ma anche nella qualità di vita di migliaia di pazienti, che ora possono beneficiare di un trattamento più efficace e meno impegnativo. Gran parte di questo successo si deve alla rara comparsa di effetti collaterali rispetto alle statine e alla comodità della terapia, che richiede soltanto due iniezioni sottocutanee all’anno anziché l’assunzione quotidiana di una pillola”.
Ma come funziona il farmaco che riporta alla mente i primi vaccini anti-Covid? La Rna interference (interferenza dell’Rna, abbreviata comunemente come Rnai) è un meccanismo mediante il quale alcuni frammenti di Rna sono in grado di interferire (e spegnere) l’espressione genica. La Rnai sta avendo un numero crescente di applicazioni nel campo dell’ingegneria genetica e finalmente può essere utilizzata per silenziare selettivamente l’espressione genica di qualunque gene. Il silenziamento in questo caso utilizza la tecnologia dell’Rna interferente (siRna) per ridurre i livelli di Ldld-C nel sangue. È prescrivibile dallo specialista e la sua somministrazione viene effettuata da un operatore sanitario tramite iniezione sottocutanea, 2 volte l’anno, offrendo un’opzione terapeutica per i pazienti ad alto rischio cardiovascolare. Il farmaco è già stato approvato in quasi 100 Paesi, tra cui Stati Uniti, Unione Europea, Giappone e Cina.